Design Therapeutics (DSGN)

L'essentiel de Design Therapeutics (DSGN)

Design Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade préclinique, s'engage dans le développement de thérapies pour le traitement des maladies génétiques causées par des expansions répétées de nucléotides. Le portefeuille de produits de la société comprend l'ataxie de Friedreich, une maladie multisystémique monogénique, autosomique récessive et progressive qui affecte les systèmes d'organes dépendant de la fonction mitochondriale, entraînant éventuellement un dysfonctionnement neurologique, cardiaque et métabolique ; et la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie neuromusculaire progressive monogénique à transmission dominante affectant les muscles squelettiques, le cœur, le cerveau et d'autres organes. Elle développe également un portefeuille de produits candidats GeneTAC pour le traitement d'autres maladies monogéniques induites par l'expansion des répétitions de nucléotides, telles que le syndrome de l'X fragile, les ataxies spinocérébelleuses, la sclérose latérale amyotrophique, la démence frontotemporale, la maladie de Huntington et l'amyotrophie spinobulbaire. Design Therapeutics, Inc. a été constituée en 2017 et a son siège social à Carlsbad, en Californie.