Amicus Therapeutics (FOLD)

L'essentiel de Amicus Therapeutics (FOLD)

Amicus Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie, se concentre sur la découverte, le développement et la fourniture de médicaments pour les maladies rares. Son produit commercial et ses produits candidats comprennent Galafold, un médicament oral de précision pour le traitement des adultes avec un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry et une variante du gène alpha de la galactosidase amenable basée sur des données d'essais in vitro. Elle développe également AT-GAA, un nouveau paradigme de traitement pour la maladie de Pompe ; thérapies de remplacement enzymatique pour les maladies de Pompe ; CLN3, qui est en phase 1/2 d'étude clinique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une administration intrathécale unique d'une thérapie génique de sérotype AAV AT-GTX-502 chez des patients atteints de CLN3 ; et CDKL5, un gène sur le chromosome X codant pour la protéine CDKL5 qui régule l'expression de protéines essentielles au développement normal du cerveau. La société a des accords de collaboration et de licence avec le Nationwide Children's Hospital ; Université de Pennsylvanie; et GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. a été constituée en 2002 et a son siège social à Philadelphie, en Pennsylvanie.