Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

L'essentiel de Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Rocket Pharmaceuticals, Inc., avec ses filiales, opère comme une société de biotechnologie multiplateforme qui se concentre sur le développement de thérapies géniques pour les maladies rares et dévastatrices. Il dispose de trois programmes de vecteurs lentiviraux ex vivo au stade clinique pour l'anémie de fanconi, un défaut génétique de la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules sanguines défectueuses ; le déficit d'adhérence des leucocytes-I, une maladie génétique qui provoque un dysfonctionnement du système immunitaire ; et le déficit en pyruvate kinase, une maladie autosomique récessive rare des globules rouges qui entraîne une anémie hémolytique chronique non sphérocytaire. La société dispose également d'un programme de virus adéno-associé in vivo au stade clinique pour la maladie de Danon, une maladie multi-organique associée au lysosomal entraînant une mort prématurée due à une insuffisance cardiaque. Il a des accords de licence avec le Fred Hutchinson Cancer Research Center ; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red et Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz ; CIEMAT et UCL Business PLC ; Les régents de l'Université de Californie ; et REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. a son siège social à Cranbury, New Jersey.