REGENXBIO (RGNX)

L'essentiel de REGENXBIO (RGNX)

REGENXBIO Inc., une société de biotechnologie au stade clinique, fournit des produits candidats de thérapie génique pour délivrer des gènes aux cellules afin de traiter des défauts génétiques ou pour permettre aux cellules du corps de produire des protéines thérapeutiques ou des anticorps destinés à avoir un impact sur la maladie. Ses produits candidats de thérapie génique sont basés sur NAV Technology Platform, une plateforme propriétaire de délivrance de gènes de virus adéno-associés. Le principal produit candidat de la société est le RGX-314, qui est en essai clinique de phase III pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge humide. Il développe également RGX-121 qui est en essai clinique de phase I/II pour traiter la mucopolysaccharidose de type II ; RGX-111, qui est en essai clinique de phase I/II pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type I ; RGX-181 qui est en phase préclinique pour le traitement de la lipofuscinose céroïde neuronale tardive infantile de type II ; RGX-202, pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne qui est en essai clinique de phase I/II ; et RGX-381, pour traiter les manifestations oculaires de la maladie CLN2 qui est au stade préclinique. REGENXBIO Inc. concède également sous licence sa plate-forme technologique NAV à d'autres sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques ; et a un accord de collaboration et de licence avec Neurimmune AG pour développer de nouvelles thérapies géniques. REGENXBIO Inc. a été fondée en 2008 et a son siège social à Rockville, Maryland.