CRISPR Therapeutics AG Common Shares (CRSP)

L'essentiel de CRISPR Therapeutics AG Common Shares (CRSP)

CRISPR Therapeutics AG, une société d'édition de gènes, se concentre sur le développement de médicaments à base de gènes pour les maladies graves à l'aide de sa plateforme exclusive Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9). Son CRISPR/Cas9 est une technologie d'édition de gènes qui permet des modifications dirigées précises de l'ADN génomique. La société dispose d'un portefeuille de programmes thérapeutiques dans toute une gamme de domaines thérapeutiques, notamment les hémoglobinopathies, l'oncologie, la médecine régénérative et les maladies rares. Le principal produit candidat de la société est CTX001, une thérapie génétique CRISPR ex vivo pour le traitement des patients souffrant de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou de drépanocytose sévère dans laquelle les cellules souches hématopoïétiques d'un patient sont conçues pour produire des niveaux élevés d'hémoglobine fœtale en rouge cellules sanguines. Elle développe également CTX110, une thérapie expérimentale CAR-T allogénique dérivée d'un donneur et ciblant un groupe de différenciation de 19 tumeurs malignes positives ; CTX120, une thérapie expérimentale CAR-T allogénique dérivée d'un donneur ciblant l'antigène de maturation des lymphocytes B pour le traitement du myélome multiple récidivant ou réfractaire ; et CTX130, une thérapie expérimentale CAR-T allogénique dérivée d'un donneur ciblant le groupe de différenciation 70 pour traiter diverses tumeurs solides et hémopathies malignes. En outre, la société développe VCTX210, un produit candidat dérivé de cellules souches immuno-évasives génétiquement modifiées pour le traitement du diabète de type 1 ; et poursuit divers programmes d'édition de gènes in vivo qui ciblent les maladies du foie, des poumons, des muscles et du système nerveux central. Elle a des partenariats stratégiques avec Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. et Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG a été constituée en 2013 et a son siège à Zoug, en Suisse.