Alnylam Pharmaceuticals (ALNY)

L'essentiel de Alnylam Pharmaceuticals (ALNY)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies basées sur l'interférence de l'acide ribonucléique. Le portefeuille de produits thérapeutiques ARNi expérimentaux de la société se concentre sur les médicaments génétiques, les maladies cardio-métaboliques, les maladies infectieuses hépatiques et les maladies du système nerveux central (SNC)/oculaires. Ses produits commercialisés comprennent ONPATTRO (patisiran), une injection de complexe lipidique pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine chez l'adulte ; GIVLAARI pour le traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA) ; et OXLUMO (lumasiran) pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1). De plus, la société développe le givosiran pour le traitement des patients adolescents atteints de PHA ; le patisiran pour le traitement de l'amylose à transthyrétine, ou amylose ATTR, avec cardiomyopathie ; le cemdisiran pour traiter les maladies médiées par le complément ; ALN-AAT02 pour le traitement de la maladie hépatique associée à un déficit en AAT ; ALN-HBV02 pour traiter l'infection chronique par le VHB ; Zilebesiran pour traiter l'hypertension; et ALN-HSD pour traiter la NASH. En outre, elle propose le Fitusiran pour le traitement de l'hémophilie et des troubles hémorragiques rares, l'Inclisiran pour le traitement de l'hypercholestérolémie, le lumasiran pour le traitement du PH1 avancé et des calculs rénaux récurrents, et le vutrisiran pour le traitement de l'amylose ATTR, qui est en essai clinique de phase 3. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a des collaborations stratégiques avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies ARNi pour une gamme de maladies en ciblant des cibles thérapeutiques exprimées dans l'œil et le SNC ; et Sanofi Genzyme pour découvrir, développer et commercialiser des thérapies ARNi. Elle a également des accords de licence et de collaboration avec Novartis AG ; Vir Biotechnology, Inc. ; Dicerna Pharmaceuticals, Inc. ; Ionis Pharmaceuticals, Inc. ; et PeptiDream, Inc. La société a été fondée en 2002 et est basée à Cambridge, Massachusetts.