BioMarin Pharmaceutical (BMRN)

L'essentiel de BioMarin Pharmaceutical (BMRN)

BioMarin Pharmaceutical Inc. développe et commercialise des thérapies pour les personnes atteintes de maladies rares et de conditions médicales graves et potentiellement mortelles. Ses produits commerciaux comprennent Vimizim, une thérapie de remplacement enzymatique pour le traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) IV de type A, un trouble du stockage lysosomal ; Naglazyme, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase pour les patients atteints de MPS VI ; et Kuvan, une forme orale synthétique exclusive de 6R-BH4 utilisée pour traiter les patients atteints de phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique héréditaire. Les produits commerciaux de la société comprennent également Palynziq, une enzyme lyase phénylalanine ammoniacale recombinante pégylée, qui est administrée par injection sous-cutanée pour réduire les concentrations sanguines de Phe ; Brineura, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante pour le traitement des patients atteints de lipofuscinose céroïde de type 2, une forme de la maladie de Batten ; Voxzogo, un analogue d'injection une fois par jour de peptide natriurétique de type c pour le traitement de l'achondroplasie ; et Aldurazyme, une protéine purifiée conçue pour être identique à une forme naturelle de l'enzyme humaine alpha-L-iduronidase. En outre, elle développe le valoctocogène roxaparvovec, un vecteur viral adéno-associé, qui est en essai clinique de phase III pour le traitement des patients atteints d'hémophilie A sévère ; BMN 307, une thérapie génique médiée par AAV5, qui est en essai clinique de phase 1/2 pour normaliser les niveaux de concentration sanguine de Phe chez les patients atteints de PCU ; et BMN 255 qui est en essai clinique de phase 1/2 pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire. La société dessert des pharmacies spécialisées, des hôpitaux et des agences gouvernementales non américaines, ainsi que des distributeurs et des grossistes pharmaceutiques aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et dans le monde. BioMarin Pharmaceutical Inc. a conclu des accords de licence et de collaboration avec Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. et Asubio Pharma Co., Ltd. La société a été constituée en 1996 et son siège social se trouve à San Rafael, en Californie.