Stoke Therapeutics (STOK)

L'essentiel de Stoke Therapeutics (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique à un stade précoce, développe de nouveaux médicaments oligonucléotidiques antisens (ASO) pour traiter les causes sous-jacentes de maladies génétiques graves aux États-Unis. La société utilise sa technologie brevetée d'augmentation ciblée de la production de gènes nucléaires pour concevoir des ASO afin de réguler précisément à la hausse l'expression des protéines. Son principal candidat clinique est STK-001, qui est en essai clinique de phase I/IIa pour traiter le syndrome de Dravet, une épilepsie génétique sévère et progressive ; et STK-002, qui est au stade préclinique pour le traitement de l'atrophie optique autosomique dominante. Elle avait conclu un accord de licence et de collaboration avec Acadia Pharmaceuticals Inc. pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments à base d'ARN pour le traitement de maladies neurodéveloppementales génétiques graves et rares du système nerveux central. La société était auparavant connue sous le nom d'ASOthera Pharmaceuticals, Inc. et a changé son nom pour Stoke Therapeutics, Inc. en mai 2016. Stoke Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et a son siège social à Bedford, Massachusetts.