Intellia Therapeutics (NTLA)

L'essentiel de Intellia Therapeutics (NTLA)

Intellia Therapeutics, Inc., une société d'édition du génome, se concentre sur le développement de thérapies. Les programmes in vivo de la société comprennent NTLA-2001, qui est en phase 1 d'essai clinique pour le traitement de l'amylose à transthyrétine ; et NTLA-2002 pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire, ainsi que d'autres programmes axés sur le foie comprenant l'hémophilie A et l'hémophilie B, l'hyperoxalurie de type 1 et le déficit en alpha-1 antitrypsine. Son pipeline ex vivo comprend NTLA-5001 pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë ; et des programmes exclusifs axés sur le développement de thérapies cellulaires conçues pour traiter divers troubles oncologiques et auto-immuns. En outre, il propose des outils comprenant le système 9 (CRISPR/Cas9) associé à de courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées. Intellia Therapeutics, Inc. a des accords de licence et de collaboration avec Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. pour concevoir des cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de la drépanocytose ; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. pour co-développer des produits potentiels pour le traitement de l'hémophilie A et de l'hémophilie B ; Ospedale San Raffaele; et une collaboration stratégique avec SparingVision SAS pour développer de nouveaux médicaments génomiques utilisant la technologie CRISPR/Cas9 pour le traitement des maladies oculaires. La société était auparavant connue sous le nom d'AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et son siège social est situé à Cambridge, dans le Massachusetts.