Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

L'essentiel de Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., une société biopharmaceutique, se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares en Amérique du Nord, en Europe et à l'international. Ses produits biologiques comprennent Crysvita (burosumab), un anticorps ciblant le facteur de croissance des fibroblastes 23 pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X, ainsi que de l'ostéomalacie induite par les tumeurs ; Mepsevii, une enzymothérapie substitutive pour le traitement des enfants et des adultes atteints de mucopolysaccharidose VII ; Dojolvi pour le traitement des troubles d'oxydation des acides gras à longue chaîne ; et Evkeeza (evinacumab) pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote. Les candidatures de produits de la société comprennent DTX401, un candidat clinique de thérapie génique du virus adéno-associé 8 (AAV8) pour le traitement des patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type Ia ; DTX301, une thérapie génique AAV8 pour le traitement des patients atteints d'ornithine transcarbamylase ; UX143, un anticorps monoclonal humain pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite ; GTX-102, un oligonucléotide antisens pour le traitement du syndrome d'Angelman ; UX701, pour le traitement de la maladie de Wilson ; et UX053 pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène de type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a conclu un accord de collaboration et de licence avec Kyowa Kirin Co., Ltd. ; Université Saint-Louis; Institut de recherche Baylor ; REGENXBIO Inc. ; Bayer Healthcare LLC ; GeneTx ; Meréo ; Université de Pennsylvanie; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc. ; et Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a été constituée en 2010 et a son siège social à Novato, en Californie.