Sarepta Therapeutics (SRPT)

L'essentiel de Sarepta Therapeutics (SRPT)

Sarepta Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade commercial, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies ciblées sur l'ARN, de thérapies géniques et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Il propose l'injection d'EXONDYS 51 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (duchenne) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 51 ; et VYONDYS 53 pour le traitement de la duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 53. La société développe également AMONDYS 45, un produit candidat qui utilise la chimie des oligomères de morpholino phosphorodiamidate et la technologie de saut d'exon pour sauter l'exon 45 du gène de la dystrophine ; SRP-5051, un PMO conjugué à un peptide qui se lie à l'exon 51 du pré-ARNm de la dystrophine ; SRP-9001, un programme de thérapie génique DMD micro-dystrophine ; et SRP-9003, un programme de thérapie génique des dystrophies musculaires des ceintures. Elle a des accords de collaboration avec F. Hoffman-La Roche Ltd ; Hôpital national pour enfants ; Lysogène; Université de Duke; Généthon; et StrideBio. La société a été constituée en 1980 et est basée à Cambridge, Massachusetts.